The FDA granted accelerated approval to belantamab mafodotin (Blenrep) on Wednesday in heavily pretreated multiple myeloma.

Belantamab mafodotin je první schválené terapie, která se zaměřuje B-buněčného zrání antigen (BCMA), a je indikován pro pacienty, kterým selhala minimálně čtyři před agenty, včetně imunomodulační činidlo, anti-CD38 monoklonální protilátka, a proteazomový inhibitor.

Podpora pro anti-BCMA léku schválení přišlo z 97 relabujícím nebo refrakterním mnohočetným myelomem léčených dávkou 2,5 mg/kg každé 3 týdny v single-arm DREAMM-2 trial. U těchto pacientů selhal medián sedmi předchozích linií léčby a 31% (97).5% CI 21% -43%) reagovala na léčbu belantamabem mafodotinem. Po 6 měsících nebylo dosaženo mediánu trvání odpovědi a 73% mělo odpovědi trvající nejméně 6 měsíců.

“Zatímco léčitelná, refrakterním mnohočetným myelomem je významnou klinickou výzvou se slabšími výsledky u pacientů, jejichž onemocnění se stala rezistentní na současná standardní péče,” DREAMM-2 vůdce Sagar Lonial, MD, z Winship Cancer Institute of Emory University v Atlantě, uvedl v prohlášení z drugmaker GlaxoSmithKline. “Vzhledem k omezené možnosti v současné době k dispozici, tito pacienti jsou často léčeni léky ze stejné třídy, po relapsu, což je důvod, proč schválení Blenrep, první anti-BCMA terapie, je významné jak pro pacienty a lékaři podobně.”

Zrychlené schválení belantamab mafodotin přišel následující jednomyslnou podporu z Onkologické Léky Poradní Výbor za poslední měsíc, který, i přes obavy oční toxicity, se shodli, že přínos léčby převáží potenciální rizika. Více než 70% pacientů vyvinulo keratopatii a změny rohovky. I když tyto příhody ve většině případů ustoupily, několik (2, 1%) trvale přerušilo léčbu kvůli této toxicitě. Úplné schválení léku by mohlo být podmíněno klinickými výsledky v požadovaných potvrzujících studiích.

vzhledem k riziku oční toxicity FDA zahrnula varování v krabici a lék bude distribuován prostřednictvím strategie hodnocení a zmírňování rizik (REMS).

další časté nežádoucí účinky u DREAMM-2 zahrnovaly sníženou zrakovou ostrost u 53%, nauzeu u 24%, rozmazané vidění u 22%, pyrexii u 22%, reakce související s infuzí u 21% a únavu u 20%.